美国贝勒医Hegde报告的一项小型I期研究显示，在罹患晚期HER2阳性肉瘤的儿童和成人患者中，靶向HER2的CAR T细胞治疗联合淋巴细胞耗竭性化疗安全且有临床活性。(摘要号LB-147)

软组织和内脏肉瘤是一组罕见的间充质肿瘤，有70多种亚型;这些不同肿瘤的治疗极具挑战性，且晚期患者的预后通常较差。

该研究入组10例难治性或转移性HER2阳性肉瘤患者，其中5例骨肉瘤，3例横纹肌肉瘤，1例尤文肉瘤，1例滑膜肉瘤。既往治疗方案多达5线。经氟达拉滨单药或联合环磷酰胺清除淋巴细胞后，最多输注3次靶向HER2的CAR T细胞。初始应答者另接受5次CAR T细胞治疗。

结果显示，除2例患者外，CAR T细胞在其余患者中均扩增，第7天达到中位峰值，输注6周后所有患者中均可检出CAR T细胞。

1例骨髓转移的横纹肌肉瘤患儿获得12个月的完全缓解，复发后再次接受CAR T细胞治疗，获得了持续17个月的完全患者。1例肺转移的骨肉瘤患儿获得了持续32个月的完全缓解。 3例疾病稳定，5例疾病进展。

总体而言，治疗相关毒性有限。输注CAR T细胞后24小时内，8例发生了1~2级的细胞因子释放综合征，并于支持治疗5天内完全恢复。未见心功能降低或肺毒性事件。

(编译 龚小征)