法国巴黎圣路易斯医院de Masson等报告，在晚期皮肤T细胞淋巴瘤(CTCL)患者中，同种异基因造血干细胞移植(HSCT)治疗与显著延长的无进展生存期(PFS)相关。这些结果表明，对于高风险、晚期蕈样肉芽肿或Sézary综合征患者，移植前疾病缓解者应接受同种异基因HSCT治疗。(Lancet. 2023年4月24日在线版)

晚期CTCL罕见，通常为难治性和致命的疾病。异基因HSCT可能改善晚期CTCL的预后。为了比较同种异体HSCT与非HSCT疗法对晚期CTCL患者预后的影响，该项在30家医院开展的前瞻性、多中心、匹配对照试验(CUTALLO)按照是否可获得相容的相合供体将晚期CTCL患者分入同种异体HSCT组或非同种异体HSCT治疗组(倾向评分等比匹配)。

关键的入组标准：18~70岁;患有晚期蕈样肉芽肿或Sézary综合征，且至少有一个预后不良的因素。如果患者未获得完全缓解或部分缓解，则被排除。主要终点为匹配的意向性治疗人群的PFS。

结果显示，2016年6月1日至2022年3月3日，共99例患者在法国的17个中心接受注册。有同胞相合供体或匹配的非同胞供体的患者被分入同种异体HSCT组(HSCT组;55例，占56%)，无供体的患者被分配到非同种异体HSCT组(non-HSCT组;44例，占44%)。

幸存者的中位随访时间为12.6个月(IQR：11.0~35.2个月)。在HSCT组，51例(93%)患者与non-HSCT组患者等比匹配。在意向性治疗分析中，HSCT组和non-HSCT组患者虽然累计的非复发死亡率分别为8.5%和0%(P=0.017)，但1年复发的累计发生率分别为45.4%和86.0%(HR=0.29，95%CI 0.17~0.58)，因此最终转化的中位PFS分别为9.0个月(95%CI 6.6~30.5个月)和3.0个月(95%CI 2.0~6.3个月;HR=0.38，95%CI 0.21~0.69，P<0.0001)。

在符合方案分析中，HSCT组40例(78%)患者发生了101例次严重不良事件，non-HSCT组29例(67%)患者发生了70例次严重不良事件。两组除移植物抗宿主病外，最常见的严重不良事件为感染，分别为30例(59%)和19例(44%)。HSCT组急性移植物抗宿主病(GVHD)的3个月累计发生率为55.9%，慢性GVHD的3个月累计发生率为31.4%，且生活质量评分更好。

美国梅奥诊所癌症中心Iqbal等表示：尽管该研究的样本量很小，但PFS的显著提高值得关注，这可能会鼓励发生实践性的改变，在病程早期为CTCL患者提供同种异基因HSCT。生物标志物分配式的临床试验可以克服罕见病种研究中样本量增加可行性的问题。该研究采用了倾向得分匹配的设计方案，有助于降低罕见疾病与对照预后因素不平衡的问题;且为未来评估新型预处理方案和以降低复发风险为目的的整合维持策略/巩固策略的前瞻性研究的开展奠定了基础。

(编译 王雨萱)