德国癌症研究中心Schlenk等报告，FLT3-ITD阳性老年急性髓系白血病(AML)患者，可安全使用Midostaurin联合强化化疗。与历史对照相比，Midostaurin可显著改善FLT3-ITD阳性患者的无事件生存期(EFS)。(Blood. 2018年12月18日在线版 doi: 10.1182/blood-2018-08-869453)

为了验证多激酶抑制剂Midostaurin联合强化化疗继以异基因造血干细胞移植(alloHCT)和单药维持治疗12个月是否可行、能否改善EFS，该项Ⅱ期研究入组18~70岁的新发AML患者(均经证实携带FLT3-ITD)。284例接受治疗，其中年轻(18~60岁)患者198例，年老(61~70岁)患者86例。

结果显示，诱导治疗后，包括血液学未完全恢复的完全缓解(CR/CRi)率为76.4%，其中年轻患者和年老患者的分别为75.8%和77.9%。多数(72.4%)CR/Cri患者接受了alloHCT。97例(34%)接受了维持治疗，其中75例于alloHCT后，22例于大剂量阿糖胞苷(HiDAC)巩固治疗后。

alloHCT后和HiDAC治疗后，至维持治疗的中位时间分别为9个月和10.5个月，非复发性原因(胃肠道毒性和感染)为提前终止的主要原因。年轻患者的2年EFS率和总生存率分别为39%和34%，年老者分别为53%和46%。

相对5项研究415例的历史对照数据，倾向评分加权分析显示，Midostaurin可显著改善总体(HR=0.58，95%CI 0.48~0.70，P<0.001)和老年(HR=0.42，95%CI 0.29~0.61)患者的EFS。

(编译 张威)