美国MD Anderson癌症中心Short等报告的研究显示，治疗新发急性髓系白血病(AML)老年患者，地西他滨5天方案对比10天方案的疗效和安全性无差别。(Lancet Haematol. 2018年12月10日在线版)

有单臂研究显示，相对每周期连用5天地西他滨的用药方案，每周期10天用药方案治疗新发AML的转归更好。为了对比这两种给药方案的疗效和安全性，该项Ⅱ期随机研究入组不宜强化化疗的≥60岁的AML患者(或不宜使用蒽环类联合阿糖胞苷强化化疗的<60岁患者)。

前40例患者等比分入两个治疗组，之后对所有接受治疗的患者使用疗效自适应随机化算法并获得疗效数据，以决定后续每例接受分配的患者都能被分配入疗效最优的治疗组。患者连用地西他滨(20 mg/m2)治疗5天或10天作为诱导治疗，每周期4~8周，治疗3个周期。有应答的患者接受地西他滨作为巩固治疗，连用5天方案共24个周期。

结果显示，2013年2月28日至2018年4月12日，共入组71例患者，且所有患者均可评估疗效和安全性。5天方案组28例，10天方案组43例，两组的主要终点相似，完全缓解(CR)率/血小板未完全恢复的完全缓解(CRp)率/血液学未完全恢复的完全缓解(CRi)率无差别(43% vs. 40%, P=0.78)。

总随访时间为38.2个月，5天组和10天组的中位总生存期(OS)分别为5.5个月和6.0个月，1年OS率均为25%。按细胞遗传学、原发对比继发、治疗相关AML、TP53突变状态分层后，两组的CR、CRp、CRi和OS均无差别。

最常见的3~4级不良事件为中性粒细胞减少性发热(5天组对比10天组：25% vs. 33%)和感染(18% vs. 37%)，分别有1例和6例死亡，但早期死亡率相似。

(编译 高宁)