美国Dana-Farber癌症研究所Richardson等报告，患者报告转归(PRO)证据支持在硼替佐米(BTZ)-地塞米松(DEX)方案中加入帕比司他(PAN)是多发性骨髓瘤有效的治疗选择。该方案的合并症状及其对患者生活质量的影响有限。但该结果仅为资料描述性分析，未进行正式统计学检验。(Br J Haematol. 2018年5月17日在线版 doi: 10.1111/bjh.15248)

随机双盲、安慰剂对照、Ⅲ期临床研究PANORAMA-1研究结果，使PAN获批适应证调整为与BTZ-DEX联合用于既往接受至少2种治疗方案(包括BTZ和免疫调节药物)失败的多发性骨髓瘤。该研究评价了PAN-BTZ-DEX组的73例患者和安慰剂组(PBO-BTZ-DEX)的74例患者，据欧洲癌症研究和治疗协作组生活质量(EORTC QLQ)系列量表给出了PRO结果。

结果显示，在初始24周的治疗中，PAN-BTZ-DEX组患者总体健康状态/生活质量(QoL)评分呈接近基线评分的下降趋势，在后24周保持稳定，且两组患者在第48周时的结果没有差别。

MY20量表两组疾病症状评分表现为先初步改善后稳定;治疗相关不良反应评分表现为先恶化后改善，但PAN-BTZ-DEX组的恶化程度更大，随后的不良反应恢复程度更小。神经毒性评分相对稳定，两组相似。

(编译 王婷 审校 常乃柏)