美国科罗拉多大学医Gore等报告，达沙替尼是治疗儿童慢性期慢性髓系白血病（CML-CP）安全有效的方案。一线及二线达沙替尼治疗的靶向效应可以在早期显现，还可以观察到更进一步的分子学缓解。儿童应用达沙替尼的安全性与成人相似，但并未观察到胸膜或心包积液、肺动脉高压等相关不良反应。（J Clin Oncol. 2018年3月2日在线版  doi: 10.1200/JCO.2017.75.9597）

儿童CML-CP需要安全、有效的治疗方案。达沙替尼已被批准用于成人及儿童CML-CP患者的治疗。并且，Ⅰ期临床试验已探索出治疗费城染色体阳性（Ph+）儿童白血病的最佳剂量。

CA180-226/NCT00777036研究是一项关于儿童CML-CP迄今为止最大的、Ⅱ期、前瞻性、开放标签、非随机对照研究，入组患者均18岁以下，均给予达沙替尼治疗。患者被分为3组：（1）伊马替尼耐药/不耐受的CML-CP患者；（2）CML加速期/急变期患者或Ph+急性淋巴细胞白血病患者（17例）；（3）接受片剂或口服混悬液治疗的新发CML-CP患者。临床获益标准：伊马替尼耐药/不耐受患者主要细胞遗传学缓解（MCR）率>30%，新发患者的完全细胞遗传学缓解（CCyR）率>55%。

结果显示，至研究结束为止，113例CML-CP患者中，仍有14例（48%）伊马替尼耐药/不耐受患者及61例（73%）新发患者继续服用达沙替尼。

伊马替尼耐药/不耐受组在用药3个月时达到MCR>30%。新发CML-CP组在用药6个月时达到CCyR>55%。伊马替尼耐药/不耐受组和新发CML-CP组在12个月时CCyR率分别为76%和41%，MCR率分别为92%和52%；48个月时的无进展生存率分别为78%和93%。研究期间未出现达沙替尼相关的胸水或心包积液、肺水肿、肺动脉高压。4%的患者出现影响骨生长发育事件。

（编译 邱娇娇 审校 黄海力）