《科学》杂志发表研究称，可预测动物实验和临床前研究有效药物进入人体后是否有效。研究者用了新技术，患者来源类器官(Patient-derived organoids，PDOs)，利用从患者体内提取的肿瘤细胞进行体外培养，生成微型三维细胞培养肿瘤模型，这种模型可模拟体内环境，对药物的敏感性也更强。(Science. 2018,359:920-926. )

患者来源类器官是近来出现的新型临床前模型，不过它们预测临床药物疗效的价值不明确。

研究者用参加4项Ⅰ/Ⅱ期临床试验的71例接受过多线治疗的结直肠癌和胃食管癌患者110新鲜活检组织标本，生成患者来源类器官的样本库。基因型和表型检测均显示这些PDOs与来源患者肿瘤有很高的一致性。PDOs可提示临床上患者治疗疗效，敏感性、特异性、阳性预测值和阴性预测值分别为100%、93%、88%和100%。若药物在模型中有反应，则在真正人体服用后有效率高达88%，若药物在新模型中无反应，则在人体内100%无效。

这种方法可作为高效的抗肿瘤药物筛选手段。相比而言，之前的小鼠模型，检测抗肿瘤药物是否有效往往需要小鼠模型观察6~8个月，而由于物种差别，很多药物在小鼠模型中显示良好效果，但在后续的人体试验中却无效，这种新的肿瘤模型可大大提高抗肿瘤治疗药物筛选的效率，缩短研发周期。

研究者指出，这是首次研究证实体外三维肿瘤模型与人体内病理学代谢相似，实际临床研究中，也发现其对药物临床检验有指导意义，需要时间较小鼠模型短，且得到的结果更准确，不失为更有效快捷且对人体更友好的筛选手段。

(编译 张毅)