美国Dana-Farber癌症研究所Lowe胸部肿瘤中心Geoffrey R. Oxnard等报告，对于单药疗法而言，客观缓解率（ORR）高与监管机关批准相关，而这一相关性在合并用药疗法中则较弱。数据显示，高ORR（即ORR显著高于30%）对于旨在证明单药抗癌疗法疗效优异的单臂治疗组试验而言是一个适宜的终点。（JAMA Oncol. 2016年2月25日在线版）

随着高活性抗癌疗法的快速发展，ORR的重要性日益增加，但监管机构对该指标的审批情况并不明确。为了明确在哪些情况下高ORR应获得监管机构批准，并藉此作为抗癌治疗单臂研究组研究的适宜终点，该研究全面检索了2007年10月1日至2010年9月30日期间于clinicaltrails.gov注册的所有肿瘤学临床试验数据，针对公开发表的、4种可定量的实体瘤相关的姑息性全身治疗试验，评价治疗组中报告的ORR。限制条件为，研究组中至少有20例患者报告了实体瘤疗效评价标准（RECIST）中的ORR。

主要终点指标：针对一种癌症类型的单药或唯一一种药物组合规定为一种治疗方案，计算平均ORR和显著超出范围的最大ORR，并考查其与监管机关批准的相关性。若一种疗法在任一国家获得了监管机关批准用于治疗对应类型的进展期癌症，则认为该疗法已获得该癌症类型的治疗批准。

结果显示：1800项试验中，筛选出了578项符合条件的试验，将其中874个合格的治疗组纳入研究；542个治疗组中有294种治疗方案有可用的ORR数据。最大ORR和平均ORR均与监管机关批准显著相关（τ=0.27，P<0.001；τ=0.12，P=0.01）；单药疗法的相关性（τ=0.49，τ=0.41）强于合并用药疗法（τ=0.28，τ=0.17）。将20%~60%的ORR阈值作为潜在终点进行评价，结果表明，ORR显著高于30%的单药疗法在疗法获得监管机关批准方面有98%的特异性和89%的阳性预测值。

     （编译 石磊）