荷兰VU大学医学中心儿童肿瘤科的Kim Klein等报告，t(8;21)阳性儿童急性髓系白血病(AML)患者，很可能从大剂量蒽环类药物、依托泊苷和阿糖胞苷的诱导方案中获益，也可能从阿糖胞苷和依托泊苷的累积大剂量方案中获益;但若伴del(9q)或+4则其危险度较高。(J Clin Oncol. 2015年11月16日在线版)

为了明确临床特征、额外的细胞遗传学异常、cKIT和RAS突变对t(8;21)阳性儿童AML患者预后的预测作用，并评价特异治疗因素是否与此类患者的预后相关，该项回顾性研究分析了916例伴其他细胞遗传学异常的t(8;21)阳性的儿童AML患者的核型，以及228例存在cKIT突变和RAS突变的样本。应用多变量回归模型评价了在诱导治疗中及全部治疗中蒽环类药物、阿糖胞苷和依托泊苷与预后的相关性。研究终点为完全缓解率、累积复发率(CIR)、无事件生存率及总生存率。

结果显示，共838例患者被纳入最终的分析，92%的患者达到完全缓解。5年总生存率、无事件生存率及CIR分别为74%、58%和26%。cKIT突变和RAS突变与预后无关。9号染色体长臂缺失[del(9q)]患者(104例)的完全缓解率较低(P=0.01)。4号染色体增益(+4)患者(21例)与较差的CIR及生存率相关(P<0.01)。

诱导治疗中，蒽环类药物剂量大于150 mg/m2及依托泊苷剂量大于500 mg/m2，及应用大剂量阿糖胞苷(3  g/m2)的患者在多项研究终点中的预后指标均较好，阿糖胞苷累积剂量大于30 g/m2及依托泊苷大于1500  mg/m2与较低的CIR相关，但可获得较高的无事件生存率。

(编译 李蔚 审校 邱林)