美国国家癌症研究所Lin等报告，在进行性转移性嗜铬细胞瘤/副神经节瘤（PPGL）患者中，¹⁷⁷Lu-DOTA（0）-Tyr（3）-辛曲酸酯（¹⁷⁷Lu-DOTATATE）表现出有效性和可接受的安全性。儿茶酚胺释放综合征可能会发生，但可以通过预先使用抗高血压药进行缓解。（J Clin Oncol. 2025年8月19日在线版）

¹⁷⁷Lu-DOTATATE是一种靶向生长抑素受体（SSTR）的放射性药物，有望治疗转移性PPGL（这是一种罕见的表达SSTR的肿瘤）。

该项Simon两阶段设计Ⅱ期试验的第一阶段，前瞻性地将36例12个月内疾病进展的PPGL患者纳入2个基因分析队列（SDHx突变队列 vs. 散发队列，每个队列18例），并给予4个周期的¹⁷⁷Lu-DOTATATE治疗。

主要终点是6个月时（从治疗开始时计算）的无进展生存（PFS）率。次要终点包括安全性、总生存期（OS）、缓解率、影像学/血清生物标志物和抗高血压药物的减少。计算机断层扫描/磁共振成像（CT/MRI）和正电子发射断层扫描（PET）-CT（⁶⁸Ga-DOTATATE和¹⁸F标记的氟脱氧葡萄糖）结果在2个和4个周期后获得，然后每3个月（CT/MRI）至6个月（PET/CT）复查一次。尽管接受了药物治疗，收缩压（SBP）仍>200 mmHg的患者在重症监护病房接受治疗。

中期分析结果显示，总体患者的6个月PFS率为86.1%（95%CI 75.5%~98.2%），SDHx突变队列的为72%（95%CI 54.2%~96.2%，P=0.009），散发队列的为100%（95%CI 100%~100%）。总体患者的中位PFS为19.9个月，其中SDHx突变队列的为12.9个月，散发队列的为24.3个月；总体患者的中位OS为51.7个月，其中SDHx突变队列的为31.2个月，散发队列的为未达到。完成¹⁷⁷Lu-DOTATATE后，患者平均11.0个月达到最佳缓解。

≥3级儿茶酚胺释放综合征的发生率为17%，这些患者提前入住重症监护病房可能获益。血浆嗜铬粒蛋白A和去甲肾上腺素是肿瘤标志物最好的替代物，与实体瘤疗效评价标准的总和改变和连续⁶⁸Ga-DOTATATE PET-CT扫描中总体肿瘤病灶摄取值的变化均密切相关。 （编译 李政）