德国威滕/赫德克大学妇产科Graeser等报告的汇总分析表明，对于HER2阳性早期乳腺癌（eBC）患者，采用新辅助降阶梯治疗并进一步根据病理完全缓解（pCR）情况调整治疗（降/升阶梯）是可行且似乎安全。每12周一次的新辅助紫杉醇联合HER2阻断治疗有效且耐受性良好。对于Ⅰ~Ⅱ期乳腺癌患者，新辅助无化疗/抗体药物偶联物（ADC）治疗可能是可行的替代方案。新辅助无化疗/ADC治疗后达到pCR的患者具有良好的生存，这为进一步的降阶策略奠定了基础。（Ann Oncol. 2025年8月5日在线版）

研究者对三项WSG随机降阶梯试验（ADAPT-HR-/HER2+、ADAPT-TP、TP-Ⅱ）的结果和生存预测因素进行了分析，这些试验在HER2阳性eBC患者中，调查接受短程（12周）新辅助治疗联合或不联合化疗方案的情况。

共对713例患者进行了分析：149例接受新辅助化疗（紫杉醇加帕妥珠单抗加曲妥珠单抗）：564例接受不含化疗的新辅助治疗（帕妥珠单抗加曲妥珠单抗、仅曲妥珠单抗）/抗体药物偶联物（ADC，恩美曲妥珠单抗）。

病理完全缓解（pCR，ypT_0/isypN₀）的患者可省去后续化疗，非pCR患者必须进行化疗。

每项试验的主要终点都是pCR。生存是次要终点。研究采用Kaplan-Meier法和Cox回归进行生存分析。

中位随访时间为60.7个月。新辅助化疗组和无化疗/ADC组分别有10例（7%）和74例（13%）发生无侵袭性生存（iDFS）事件，8例（5%）和5例（9%）发生无远处疾病生存（dDFS）事件，6例（4%）和34例（6%）死亡；两组针对iDFS的5年生存率分别为96%（95%CI 92%~99%）和88%（95%CI 85%~91%；HR=0.56，95%CI 0.29~1.08，P=0.083），两组针对OS的5年生存率分别为98%（95%CI 93%~99%）和97%（95%CI 95%~98%；HR=0.88，95%CI 0.36~2.11，P=0.775）。

在pCR患者中，新辅助化疗组和无化疗/ADC治疗组的5年iDFS率分别为98%（95%CI 91%~99%）和94%（95%CI 89%~97%；HR=0.76，95%CI 0.27~2.12，P=0.609）。接受无化疗/ADC治疗的pCR患者中，接受和未接受辅助化疗的iDFS相当（HR=1.25，95%CI 0.39~4.00，P=0.712）。在多变量分析中，淋巴结转移状态和pCR与无化疗/ADC组的iDFS呈正相关。

（编译 宋安）