美国希望之城国家医学中心Al Malki等报告，在人类白细胞抗原（HLA）不相合无关供体造血干细胞移植（HSCT）联合外周血干细胞（PBSC）移植后，基于环磷酰胺（PTCy）的移植物抗宿主病（GVHD）预防可获得良好的1年总生存（OS）率。不相合无关供体可将供体的可用性扩大到所有患者，无论其血统如何。（J Clin Oncol. 2025年6月16日在线版）

同种异体HSCT是一种治疗晚期血液系统恶性肿瘤的根治性方法。使用HLA不相合供体的HSCT历来与较差的生存率相关。来自种族/族裔代表性不足群体的患者更常依赖HLA不相合的供体。研究者假设：针对使用不相合无关供体联合PBSC进行移植治疗的患者，移植后基于PTCy的GVHD预防策略可通过降低GVHD的风险来改善HSCT受者的结局。

在拟接受不相合无关供体HSCT的、清髓性预处理（MAC）和降低强度/非清髓性预处理（RIC/NMA）这两个成人分层人群中，该项Ⅱ期、非随机、多中心试验评估了GVHD预防方案（环磷酰胺、他克莫司和吗替麦考酚酯）的应用。

主要终点是估计每个分层中的1年总生存（OS）率。关键的次要终点包括急性和慢性GVHD的发病率。

结果显示，共有145例患者入组，其中59%的患者自我归类为代表性不足的群体。MAC方案的1年OS率为83.8%（95%CI 73.1%~90.4%），RIC/NMA方案的为78.6%（95%CI 67%~86.5%），6个月时3~4级急性GVHD发生率分别为8%（95%CI 3.2%~15.6%）和10%（95%CI 4.4%~18.4%），1年时中度/重度慢性GVHD的发生率分别为10.3%（95%CI 4.4%~18.9%）和8.6%（95%CI 3.5%~16.6%）。

在8个等位基因中少于7个相合供体的患者中，仅32%的患者的OS与8个等位基因中7个相合供体患者的OS相似。

（编译 刘帅）