荷兰马克西玛公主儿科肿瘤中心Pieters等报告，IKZF1缺失(IKZF1del)的急性淋巴细胞白血病(ALL)患儿似乎能受益于延长的维持治疗。在ETV6::RUNX1型、合并唐氏综合征(DS)和泼尼松反应差(PPR)的ALL患儿中，降低强度的化疗也是可行的。(J Clin Oncol. 2023年7月17日在线版)

在经分层的、并进入3个风险分层(标危、中危和高危)的最小残留疾病组内接受适应性治疗的儿童ALL患者中，ALL10研究的方案改善了患者的预后。在最大样本量的中危患者亚组中，IKZF1del ALL患者仍具有不良结局，总复发率很高，这与世界范围内其他方案的治疗结果一致。

ALL10研究的方案在唐氏综合征(DS)患者中有高毒性，但在ETV6::RUNX1 ALL患者中则表现出优异的结局。在ALL10研究中，PPR被视为高危因素。

在ALL11研究中，研究者将IKZF1del ALL患者的治疗时间从2年延长到3年。研究者通过完全省略蒽环类药物来降低合并DS患者的治疗强度，同时也降低了ETV6::RUNX1 ALL患者的强化治疗，将PPR视为中危因素也降低了治疗强度。

819例ALL患者(1~18岁)被纳入ALL11研究，并被按照ALL10研究的情况予以分层，其结果也与ALL10研究进行比较。

结果显示，ALL11研究中5年的总生存(OS)率、无事件生存(EFS)率、累计复发风险(CIR)和完全缓解期的死亡率分别为94.2%、89.0%、8.2%和2.3%。针对携带IKZF1del的中危患者，延长的维持治疗将5年CIR率提高了2.2倍(10.8% vs. 23.4%，P=0.035)，并改善了5年EFS率(87.1% vs. 72.3%，P=0.019)。确诊后2年的标志性分析显示，CIR降低了2.9倍(25.6% vs. 8.8%，P=0.008)，EFS率也有显著改善(74.4% vs. 91.2%，P=0.007)。

降低强度的治疗不影响ETV6::RUNX1 ALL患儿(EFS率为98.3%，OS率为99.4%)、合并DS患者(EFS率为87.0%，OS率为87.0%)和PPR患者(EFS率为81.1%，OS率为94.9%)的5年预后情况。值得注意的是，这些结果均获自历史对照的非随机研究。 (编译 孟贝茜)