美国田纳西州孟菲斯市St. Jude儿童研究医院Ching-Hon Pui等通过研究发现，对于BCR-ABL1样儿童急性淋巴细胞白血病（ALL）患者，根据微小残留病（MRD）进行风险评估的治疗有明显益处。（J Clin Oncol. 2014年7月21日在线版）

Pui表示，如果不根据准确的风险评估进行治疗，BCR-ABL1样ALL患者早期治疗的疗效及预后都较差。而且，每例患者都应该在诱导化疗后的缓解期监测MRD水平，据此评价早期治疗的疗效。诱导治疗后MRD阳性的患者应该加强缓解后治疗的强度。

在这项Total Therapy XV研究中，Piu等对498例监测了诱导治疗后缓解期MRD水平的BCR-ABL1样ALL儿童（年龄：1-18岁）进行了有效的治疗，并检测了这些患者临床异质性和预后。低危和标准风险（根据MRD水平）患者在巩固治疗后接受了风险评价后的后续治疗，高危患者接受了异基因造血干细胞移植。

在344例B系ALL患者中，40例（11.6%）为BCR-ABL1样ALL。与其他患者相比，这些患者中男性比例较高，有唐氏综合征的患者比例更高，而且在诱导19天和诱导治疗结束后MRD水平较高。6例高危BCR-ABL1样ALL患者接受了造血干细胞移植，移植率为15%，明显高于用相同方案治疗的其他B系ALL患者（4.3%）。

研究者对25例BCR-ABL1样ALL患者进行基因组分析和测序后发现，22例患者（88%）存在细胞因子受体、激酶或Ras变异。

尽管BCR-ABL1样ALL患者对缓解诱导治疗的反应性较差，但是与其他的B系ALL患者相比，BCR-ABL1样ALL患者的无事件生存率和总生存率并不低。而且，两组患者中血液学复发和其他复发的累积风险没有差别，在排除了10例唐氏综合征和具有特殊异位的患者后，这两组患者的无事件生存率、总生存率和复发累积风险基本一致。BCR-ABL1样ALL患者中唯一较差的预后因素为诱导19天时MRD水平仍大于5%。

“所有的BCR-ABL1样ALL患者和其他B系ALL患者都应该根据缓解诱导治疗期间及结束后的MRD水平选择合适的治疗强度”， Pui说，“不管怎样，BCR-ABL1样患者和BCR-ABL1阳性的患者才需要给予ABL激酶抑制剂治疗。”

“其他的BCR-ABL1阳性患者存在可激活其他激酶信号途径的基因变异，随后的研究将评估在这些患者中应用其他酪氨酸激酶抑制剂（非ABL）的可能性，”Pui补充道，“将来基因检测很可能用于初诊时BCR-ABL1样ALL患者的鉴别诊断，并且指导患者根据基因改变选择合适的TKI。”

（编译 刘生伟 审校 邱林）