中山大学肿瘤防治中心郭荣平、韦玮、李少华教授团队牵头的一项多中心、前瞻性Ⅲ期临床研究显示，肝切除术前新辅助FOLFOX—肝动脉灌注化疗(HAIC)能为超出米兰标准的可切除BCLC A/B期肝细胞癌(HCC)患者带来生存获益。(摘要号 4023)

对于可手术切除的超出米兰标准的BCLC A/B期HCC患者，手术作为唯一的根治性手段，其疗效仍不理想。本研究旨在探讨术前新辅助FOLFOX-HAIC方案对此类患者的疗效及安全性。

在这项多中心、前瞻性、Ⅲ期、开放、随机对照临床试验中，可手术切除的超出米兰标准的BCLC A/B期HCC患者在肝切除术前被按照1︰1的比例随机分配至接受新辅助HAIC(治疗组)或不接受任何新辅助治疗直接手术(对照组)。主要研究终点为总生存期(OS)，次要研究终点为无进展生存期(PFS)和安全性。

2016年3月至2022年8月，该研究在中国7家中心初筛了487例患者，其中392例符合入组标准的患者被随机分配到肝切除术前新辅助FOLFOX-HAIC治疗组(195例)，或直接手术的对照组(197例)，并纳入意向治疗分析(ITT)人群分析。治疗组14例患者、对照组13例患者被排除出符合方案(PP)人群分析。

在ITT人群中，治疗组的1年、2年、3年OS率分别为97.7%、86.3%、77.1%，对照组的分别为90.0%、80.9%、70.6%。治疗组和对照组的中位PFS分别为17.4个月(95%CI 9.0~25.8个月)和9.8个月(95%CI 8.2~11.4个月)。

在PP人群中，治疗组的OS和PFS明显优于对照组(P=0.032;P<0.001)。在PP人群中，治疗组1年、2年、3年OS率分别为98.7%、91.1%、79.7%，对照组1年、2年、3年OS率分别为89.2%、79.3%和67.7%。PP人群中治疗组和对照组的中位PFS分别为22.7个月(95%CI 10.9~34.5个月)和10.2个月(95%CI 8.4~12.1个月)。

治疗组的OS和PFS明显优于对照组(P=0.001;P<0.001)。在ITT人群中，治疗组的完全缓解(CR)率为11.3%，客观缓解(ORR)率为61.5%，疾病控制率(DCR)为97.4%。安全性分析显示，HAIC安全性很好，191例患者(97.9%)出现0~2级的HAIC相关不良事件。两组的手术相关不良事件相似(P=0.265)。

(编译 郭青青)