美国纪念斯隆·凯特琳癌症中心Yip等报告，在高危上尿路上皮癌(UTUC)患者中，吉西他滨-顺铂新辅助化疗方案的降期率更高，应被视为这些患者新的标准治疗选择。在57例患者中，病理缓解率达63%，且病理缓解者和未缓解者的2年总生存率分别为100%和80%(P<0.001)(2022年ASCO GuCS大会. 摘要号440)

UTUC是一种罕见但致命的疾病，很难准确分期，并且经常患有侵袭性疾病;T2~T4期疾病患者的5年癌症归因死亡率为21%~59%。该项研究入组高危UTUC患者，评估了4个周期吉西他滨-顺铂12周分剂量给药新辅助治疗的情况，随后进行手术切除和淋巴结清扫。

结果显示，共招募了58例患者，均接受了新辅助化疗，57例接受了手术且可评估主要终点。病理缓解率为65%(36例)，达到了主要终点。11例(19%)获得完全缓解(pT0N0)。中位随访42.3个月，6例死亡。全组2年无进展生存(PFS)率为76%，5年的为61%，2年和5年总生存(OS)率分别为93%和79%。

病理缓解者和无病理缓解者的2年PFS率分别为91%和52%(P<0.001)，2年OS率分别为100%和80%(P<0.001)。术后90天严重并发症发生率仅7%(≥3级)。89%的患者能够接受至少三个周期的治疗。

最常见的≥3级毒性事件为淋巴水肿(33%)、中性粒细胞减少(32%)和高血糖(14%)。30%的患者需要延迟治疗或减少剂量，14%提前停止治疗。(编译 何思成)