美国加州大学圣地亚哥分校Moores癌症中心Patel等报告，多种治疗难治的、罕见癌症患者，从伊匹木单抗联合纳武利尤单抗治疗中获得了有意义的缓解。研究者正在开展生物学定义亚组的更深入特征分析，以优化治疗选择。（Ann Oncol. 2026年4月15日在线版）

为了评估CTLA-4抑制和PD-1抑制双重治疗在53个难治性罕见癌症队列中的疗效，研究者总结了前瞻性、开放标签、多中心的Ⅱ期临床试验NCI/SWOG S1609的最终结果。该研究给予患者伊匹木单抗（1 mg/kg q42）联合纳武利尤单抗（240 mg q14）治疗。主要终点是客观缓解率（ORR），次要和探索性终点包括无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）、临床获益率（CBR，ORR加上疾病稳定持续≥6个月）、免疫相关结局和毒性事件。

结果显示，总体上，共有798例经治患者入组S1609/DART试验，其中727例符合条件的患者接受了对应的治疗。在53个队列中，有24个（45%）队列显示出临床活性（定义为≥2例患者获得确证的缓解）。中位ORR为12%（0%~75%），中位CBR为27%（0%~75%）。中位的2年PFS率为10%（0%~75%），3年OS率为23%（0%~100%）。6个月PFS率与1年OS率和3年OS率均中度相关。

总体上，82例（占入组的727例患者的11%）患者的免疫治疗PFS≥2年。免疫相关毒性事件发生率与既往研究相当。不良事件导致102例（14%）患者停止治疗。最常见的不良事件为发热、腹泻和皮疹/瘙痒。在治疗6个月后因免疫相关毒性事件而中止治疗的存活患者，其OS擅长因其他原因中止治疗的。 （编译 邹鹏）