编者按：肿瘤治疗药物（主要包括化疗药、靶向治疗和免疫治疗等）在上市前都要经过临床试验，在疗效和安全性通过临床试验确证和国家药品监督管理局审批通过后才能用于临床治疗。对已经上市的肿瘤药，如果需要拓展该药在新瘤种上的适应证，或者针对已获批适应证的瘤种需要探索新的给药时机（晚期肿瘤治疗前移到早期肿瘤术后辅助治疗等）、新的联合方案（化疗联合靶向、化疗联合免疫、免疫联合靶向等）或改变给药途径（静脉给药改腔内注射）等，都需要通过新的临床研究来确证并通过监管部门审批获批适应证。

因此，肿瘤药物临床试验是本刊读者特别是肿瘤患者及其家属普遍关心的问题，本刊就此曾发表过多篇科普文章。近几年肿瘤药物临床试验的理论与实践都取得了长足进步，这方面的立法也更加完善。本文作者都是来自中国抗癌协会医学伦理学专业委员会的专家，他们对此用通俗的语言进行了系统的论述，不仅专业人士可从中受益，非专业人士也能读懂。

1. 对于肿瘤药物临床试验，为什么需要对生物标志物、基因、靶点检测？

检测生物标志物、基因以及靶点，可以更好地区分疾病及其亚型，筛选靶向药物的受试者，也可以用于药物疗效的评估，最终目的是使临床试验参与者获益。

以乳腺癌为例，为了判断使用抗HER2药物是否有效，需要对筛选受试者进行免疫组织化学（IHC）和荧光原位杂交（FISH）等检测，以进一步区分出HER2阳性和阴性两个不同的乳腺癌亚型。对于HER2低表达或者不表达的受试者，一般不能从靶点为HER2方案中获得理想疗效，因此可排除HER2阴性受试者进入临床试验；而被筛选进入临床试验的阳性受试者，理论上可以良好响应抗HER2药物，从该临床试验更多获益。

 （作者：孟艺 孟丹）