西班牙马德里康普顿斯大学Garcia-Carbonero等报告，尽管未达到研究主要终点，但根据盲态独立中心审查评估，阿昔替尼显著提高了晚期胰腺外神经内分泌肿瘤患者的无进展生存期（PFS），并且根据研究者和盲态独立中心审查评估，均显著提高了客观缓解率（ORR）。其毒性特征可控，未发现新的安全性问题。（J Clin Oncol. 2026年2月20日在线版）

血管生成在神经内分泌肿瘤的发生发展中起着关键作用。本研究评估了阿昔替尼在胰腺外神经内分泌肿瘤中的疗效和安全性。

AXINET是一项国际性、随机、双盲、安慰剂对照的Ⅱ/Ⅲ期试验，入组患者为18岁及以上、患有不可切除/转移性1~2级胰腺外神经内分泌肿瘤、且接受过不跨越两种治疗方案的患者。患者被按1∶1的比例随机分配至阿昔替尼（5 mg）组或安慰剂组，每日两次口服，两组均联合肌肉注射长效奥曲肽（30 mg，每28天一次），直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。随机分组按原发肿瘤部位、Ki-67指数（≤5% 或 >5%）和自确诊时间（>12个月或≤12个月）进行分层。主要终点是研究者评估的PFS。疗效也由盲态独立中心审查进行评估。

2011年10月至2019年5月，共256例患者被分配至阿昔替尼组（126例）或安慰剂组（130例）。研究者评估的中位PFS在阿昔替尼组和安慰剂组分别为17.2个月（95%CI 13.6~24.7个月）和13.1个月（95%CI 10.9~18.6个月；HR=0.86，95%CI 0.65~1.15）。盲态独立中心审查评估的中位PFS在两组分别为16.6个月（95%CI 13.5~24.2个月）和9.9个月（95%CI 8.2~13.9个月；HR=0.71，95%CI 0.54~0.94，P=0.017）。根据研究者评估，阿昔替尼组的ORR显著高于安慰剂组（17.5% vs. 4.6%，P=0.001）；根据盲态独立中心审查评估，ORR亦显著更高（12.8% vs. 3.2%）。最常见的≥3级毒性事件为高血压（24.0% vs. 9.2%）和腹泻（13.6% vs. 1.5%）。

（编译 许建梅）