意大利研究者Palmerini等报告，在非转移性骨肉瘤风险适应策略的汇总分析中，P-糖蛋白（Pgp）表达阳性的预后不良组患者在手术后使用mifamurtide联合化疗的疗效良好。（J Clin Oncol. 2025年8月18日在线版）

局限性骨肉瘤患者的预后具有挑战性，而mifamurtide在其中的作用仍然是一个有争议的问题。意大利（ISG/OS-2）和西班牙（GEIS-33）开展了两项相关的前瞻性试验，将mifamurtide用于ABCB1/Pgp阳性患者。

年龄≤40岁的局限性肢体高级别骨肉瘤患者符合条件。诊断性活检样本集中接受Pgp表达分析。患者术前接受2个周期的甲氨蝶呤、多柔比星联合顺铂（MAP）方案。术后，Pgp过表达（Pgp阳性）患者加用mifamurtide，其中组织学反应较差的患者联用多柔比星（1个周期）和连续4个周期的大剂量异环磷酰胺（HDIFO），而组织学反应较好的患者则联用MAP。Pgp阴性患者术后接受MAP。

该项ISG/OS-2和GEIS-33汇总分析的主要终点为5年无事件生存（EFS）率，次要终点是总生存期（OS）。

结果显示，2013年3月至2018年4月，研究共分析398例患者。患者的中位年龄为14岁（4~40岁）；其中男性238例，女性160例；Pgp阳性患者有211例（53%）；mifamurtide治疗者有204例（51.3%）。

中位随访时间为70个月（IQR：49~90个月），5年EFS率和OS率分别为65.2%（95%CI 60.1%~69.8%）和74.8%（95%CI 69.8%~79.0%）；与仅接受化疗的患者相比，mifamurtide联合化疗患者的EFS更优（5年EFS率：71.4% vs. 58.3%，P=0.0139），但该结论未被多变量分析证实（P=0.0593）。 （编译 王元强）