河南省肿瘤医院、郑州大学附属肿瘤医院乳腺科闫敏教授等报告的一项Ⅱ期非随机临床试验（U-BOMB）的结果提示，优替德隆联合贝伐珠单抗治疗ERBB2阴性乳腺癌伴活动性脑转移患者有潜力。这种治疗方法值得在一项随机临床试验中进一步验证。（JAMA Oncol. 2025年6月26日在线版）

ERBB2（又称HER2或HER2/neu）阴性转移性乳腺癌伴脑转移的患者预后较差，有效的治疗方案有限。

该研究的目的是探讨优替德隆联合贝伐珠单抗治疗ERBB2阴性转移性乳腺癌伴活动性脑转移的有效性和安全性。

该项非随机临床试验在中国的5家医院进行。2022年5月5日至2023年10月25日，该研究招募了未经治疗的或进展性脑转移的ERBB2阴性转移性乳腺癌成年患者。数据截止日期为2024年5月20日；研究分析了2022年9月15日至2024年7月20日的数据。

患者每3周接受贝伐珠单抗（15 mg/kg，第1天）和优替德隆（30 mg/m²，第1~5天）治疗，直至疾病进展或出现不可接受的毒性作用。

主要终点是根据实体肿瘤反应评价标准（RECIST）1.1版评价的中枢神经系统（CNS）的客观缓解率（ORR）。

结果共纳入47例女性患者，中位年龄53岁（IQR：45~59岁）。其中，35例患者伴随未经治疗的脑转移，12例患者在局部放疗后发生脑转移。根据RECIST 1.1版标准，CNS-ORR为42.6%（95%CI 28.3%~57.8%）；根据神经肿瘤脑转移标准的反应评估，CNS-ORR为40.4%（95%CI 26.4%~55.7%）。中位随访持续时间为11.0个月（2.3~23.6个月）。

中位无进展生存期（PFS）为7.7个月（95%CI 5.6~9.7个月），中位CNS-PFS为10.6个月（95%CI 8.4个月~未达到），中位总生存期为15.1个月（95%CI 12.0个月~未达到）。最常见的3级或以上治疗中出现的不良事件是5例（10.6%）患者淋巴细胞计数下降，3例（6.4%）患者白细胞计数下降。未发生严重或致命的不良事件。

（编译 刘杰）