美国耶鲁大学医Foss等报告，在复发/难治性皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）患者中，白喉毒素（DD）-cxdl的疗效和安全性可期，或能满足严重的、未被满足的医疗需求。（J Clin Oncol. 2024年12月19日在线版）

DD-cxdl是一种融合蛋白，包含白喉毒素片段A、片段B和人白细胞介素-2。为了评估DD-cxdl在复发/难治性CTCL患者中的疗效和安全性，该项Ⅲ期、多中心、开放性、单组注册试验在剂量发现导入后的主要研究中，给予患者DD-cxdl（9 µg/kg qd d1~5 q21，最多8个周期）。

主要疗效分析组（PEAS）中的患者患有ⅠA~ⅢB期CTCL（蕈样肉芽肿和/或Sézary综合征），且至少接受过一种既往的全身治疗。主要疗效终点为客观缓解率（ORR）。次要终点包括缓解持续时间（DOR）、至缓解时间（TTR）、皮肤肿瘤负荷、安全性和耐受性。

结果显示，PEAS包括69例，中位年龄为64.0岁。ORR为36.2%（95%CI 25.0%~48.7%），其中完全缓解率为8.7%。中位DOR为8.9个月（95%CI 5.0个月~未达到），中位TTR为1.4个月。皮肤肿瘤负荷下降者占84.4%，其中负荷降幅≥50%者占48.4%。

特别关注的治疗中出现的不良事件（TEAE）大多为1~2级，包括输注反应（73.9%）、超敏反应（68.1%）、肝毒性（36.2%）和毛细血管渗漏综合征（20.3%，3级为5.8%）。其他常见的TEAE为恶心（43.5%）和疲劳（31.9%）。

（编译 张云博）