美国内布拉斯加大学医学中心Bhatt等报告，后线治疗皮质类固醇难治性硬化性慢性移植物抗宿主病（cGVHD）患者时，芦可替尼有较好的皮肤和（或）关节部分的缓解率、总cGVHD缓解率，患者报告结局也有改善。（J Clin Oncol. 2024年8月13日在线版）

硬化性cGVHD是一种高度病态和难治性的cGVHD，因此迫切需要针对硬化性cGVHD的新疗法。为了确定芦可替尼对皮质类固醇难治性硬化性cGVHD患者的疗效，该项单臂多中心Ⅱ期试验纳入47例≥1种额外系统治疗失败的、皮质类固醇难治性硬化性cGVHD成人患者，给予芦可替尼治疗≥6个月。主要终点为根据2014年美国国立卫生研究院cGVHD共识标准定义的皮肤和（或）关节部位的完全缓解（CR）或部分缓解（PR）。

结果显示，芦可替尼中位治疗11个月后，6个月时皮肤和（或）关节部位的PR为49%（95%CI 34%~64%），其中45%为关节和筋膜缓解，19%为皮肤缓解。12个月时皮肤和（或）关节部位的持续缓解率为77%（95%CI 48%~91%）。

总体的cGVHD PR为47%（95%CI 32%~61%）。38%的患者出现Lee症状量表总评分和皮肤子量表评分的改善。12个月时，治疗失败、无复发死亡、无复发恶性肿瘤/无失败生存的累计发生率依次为20.8%（95%CI 10.0%~34.1%）、2.2%（95%CI 0.17%~10.3%）和77.1%（95%CI 61.3%~87.0%）。芦可替尼总体耐受性良好，无新的安全信号。

（编译 孟贝茜）